7月18日，北京中(zhōng)因科(kē)技(jì )有(yǒu)限公(gōng)司（以下簡稱“中(zhōng)因科(kē)技(jì )”）自主研發的ZVS101e注射液獲美國(guó)食品藥品管理(lǐ)局(FDA)再生醫(yī)學(xué)先進療法（RMAT）資格認定，用(yòng)于治療由CYP4V2基因突變所緻的結晶樣視網膜變性（BCD）。此次獲得RMAT資格進一步證實了ZVS101e注射液具(jù)有(yǒu)治療和延緩BCD疾病的巨大潛力。

再生醫(yī)學(xué)先進療法（RMAT）資格認定程序是FDA為(wèi)治療嚴重疾病藥物(wù)制定的一種研發和審評的快速通道，旨在加快用(yòng)于治療嚴重疾病藥物(wù)的研發和審評，從而盡早滿足患者的治療需求。

ZVS101e（rAAV8-hCYP4V2）研發理(lǐ)念由中(zhōng)因科(kē)技(jì )首席科(kē)學(xué)家、創始人楊麗萍研究員最早提出，經曆十餘年艱辛探索，在2021年首次開展研究者發起的臨床試驗，是國(guó)際範圍内針對BCD疾病的第一個基因治療臨床試驗（NCT04722107），同年獲得美國(guó)FDA的孤兒藥資格授權。2022年ZVS101e注射液獲得中(zhōng)美IND批件，2023年2月完成Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗首例受試者入組，是世界範圍内針對BCD開展的首個注冊性臨床試驗。目前該藥物(wù)已完成ⅠI/Ⅱ期臨床試驗，即将進入Ⅲ期臨床試驗階段，有(yǒu)望為(wèi)目前無藥可(kě)治的BCD疾病帶來突破性的治療前景，從而為(wèi)患者提供新(xīn)的、潛在的治療選擇。

中(zhōng)因科(kē)技(jì )是眼科(kē)基因治療引領者，專業從事遺傳眼病基因診斷和基因治療藥物(wù)開發的國(guó)家高新(xīn)技(jì )術企業，緻力于為(wèi)遺傳性眼病患者提供精(jīng)準診斷和治療“一站式”服務(wù)。中(zhōng)因科(kē)技(jì )基于診斷平台建立遺傳眼病數據庫及大隊列，總結出中(zhōng)國(guó)患者的突變頻譜，為(wèi)藥物(wù)研發提供治療靶點；在此基礎上開發具(jù)有(yǒu)獨立自主知識産(chǎn)權的藥物(wù)，包括基因替代治療和基因編輯治療，力争實現“從零到一”的突破。目前已建立靶标篩選、基礎研究、動物(wù)實驗驗證、幹細胞驗證、AAV病毒研發和生産(chǎn)、臨床試驗運營和藥物(wù)注冊申報等完整的藥物(wù)開發體(tǐ)系。

中(zhōng)因科(kē)技(jì )為(wèi)首發展下屬基金首科(kē)開陽投資企業，在首科(kē)開陽投資後，集團聯合北京市科(kē)技(jì )金融促進會、北京創業孵育協會為(wèi)投後項目舉辦(bàn)專場路演等活動，多(duō)次為(wèi)中(zhōng)因科(kē)技(jì )提供資本對接機會和渠道。

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